生长激素缺乏症是由于垂体前叶生长激素分泌不足所致的身材矮小，是r-hgh治疗首选的适应证。临床以原发性生长激素缺乏症较多见。
临床特点
(1) 身高低于同年龄同性别正常儿童身高第3百分位以下；
(2) 生长速率 < 4cm／年；
(3) 骨龄落后实际年龄2岁以上；
(4) 体形匀称、面容幼稚(呈娃娃脸)；
(5) 智力正常；
(6) 男孩阴茎较小，多数有青春发育期延迟；
(7) 两种药物激发生长激素分泌试验均不正常，生长激素激发峰值<5ug／l(5ng／ml)为完全性生长激素缺乏，峰值在5～10ug／l(5～10ng／m1)为部分性生长激素缺乏；
(8) 血清胰岛素样生长因子-1(igf-1)<0.5u／ml；
(9) 已排除其他原因所致矮身材。
治 疗
采用r-hgh进行替代治疗，剂量0.1iu／(kg．d)，每晚睡前30分钟皮下注射，开始治疗年龄宜早，可4～5岁。
疗程宜长，应持续到骨骺融合时。以3个月为一疗程，根据疗效反应及家庭经济状况再决定是否继续应用。
治疗初数月内部分患儿可出现亚临床甲状腺激素(t4)水平降低，应定期(1～3个月)检测。必要时可补充左旋甲状腺素片20～50ug／d，根据血清tsh、t3、t4水平加以调节。治疗过程中每3个月复查身高、体重1次，半年测1次igf-1及gi-i抗体，1年复查1次骨龄。
gh治疗前已伴有继发性甲状腺功能低下者应先予甲状腺制剂治疗3个月，以后与gh合并治疗。
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