氨磷汀治疗骨髓增生异常综合征有良效
江倩摘译
中国医学论坛报2000年4月27日26卷16期 总第710期
关键词：氨磷汀 骨髓增生异常综合征 治疗
据《美国血液病年会论文集(1999)年》载 list等报告，氨磷汀(amifostine，磷酸化氨基硫醇)是一种在体外实验中能够促进造血祖细胞生长并延长其存活的药物，近期已被用于临床。美国、德国和希腊的3项ⅱ期临床研究证实，氨磷汀治疗成人骨髓增生异常综合征的良好效果。
来自美国的结果显示，可评价的75/117例骨髓增生异常综合征病人分别诊断为：顽固贫血(ra，4例)，伴有环状铁粒幼细胞的顽固贫血(rars，23例)，有过多未成熟细胞的顽固贫血(raeb，37例)，转化中的raeb(raeb－t，4例)和慢性髓单核细胞白血病(cmml，4例)。都具有不同程度的贫血、中性粒细胞和血小板增少。治疗方法：氨磷汀200mg/m2或400mg/m2，iv，3次/周×3周，停2周为1疗程，治疗无效应者可加大剂量。
结果表明，36％(27/75例)病人出现了一系或多系的血液学改善，中性粒细胞绝对数和血小板增加的中位值分别为2900/mm3和60000/mm3，9/45例病人减少了一半以上的红细胞输注，1/7例病人可完全不输血小板。骨髓活检形态学检查显示，46例病人中有10例原始粒细胞和8例环状铁粒幼细胞降低50％，总共16例病人骨髓形态学有效。骨髓形态学有效与血液学有效高度相关(p=0.0002)，例如16例骨髓形态学有效病人中12例出现外周血血象的改善。氨磷汀治疗的副作用通常为轻到中度。最常见者为乏力、恶心、呕吐，与剂量相关。75例病人中有2例进入aml阶段。
德国和希腊的小规模临床研究也取得了类似的血细胞增加的结果。希腊学者还对治疗前后病人骨髓造血细胞短期培养进行了分析。结果显示，6/12例粒细胞巨噬细胞集落形成单位(cfu－gm)数增加1.3～9.6倍，平均增加3.6倍，3例病人中性粒细胞绝对数升高；红细胞系突变形成单位(bfu－e)数增加1.6～10倍，平均增加4.7倍，其中2例病人bfu－e升高发生在血红蛋白上升之前。
上述临床研究证明，氨磷汀对于骨髓增生异常综合征的外周血细胞减少有显著的升高作用，对骨髓原始粒细胞和环状铁粒幼细胞有确切的降低作用，有望成为一种治疗骨髓增生异常综合征的有效药物。
