产前基因疗法可以纠正小鼠模型的B型血友病_血友病

来源:未知 作者:admin 时间:2017-06-20
【导 读】据11月《血液》杂志(blood 2004;104:2714-2721,2767-2774)上的一项报告,用产前基因治疗引入人ix因子蛋白可以纠正小鼠的b型血友
据11月《血液》杂志(blood 2004;104:2714-2721,2767-2774)上的一项报告,用产前基因治疗引入人ix因子蛋白可以纠正小鼠的b型血友病。在另一项研究中,研究人员称他们创建了一种新的小鼠b型血友病模型,可更接近地模拟人类的这种疾病。

伦敦皇家学院的瓦汀顿(simon n. waddington)和同事指出,尽管重组蛋白替代治疗是b型血友病的有效治疗,但它相当昂贵,而且可能形成抑制性抗体。因此,需要找到一种可以永远纠正本病而不会引起免疫反应的治疗。为此,他们创建了一种以hiv为基础含人ix因子蛋白的豆病毒载体,然后把它注射到有免疫活性的小鼠(有或无b型血友病)胎儿循环中。

这种基因治疗引起了血浆ix因子水平的长期增加。另外,小鼠的血凝有显著改善,所有动物在针刺后均迅速止血。本基因疗法似乎很安全,没发现抗此蛋白的体液或细胞免疫、肝功能障碍或载体抗散至胎儿循环外的证据。

“这些资料朝预防血友病的胎儿基因治疗的应用迈出了极重要的一步”,作者说。

在另一项研究中,费城儿童医院的海(katherine a. high)和同事创建了一种不依靠基因缺失的b型血友病小鼠模型(基因缺失在人类病人中是一种相当罕见的病因),而是多种与ix因子基因突变有关的模型。“这些新小鼠模型能如实模拟引起人类疾病的突变,可用于检测新的治疗方法”,研究人员总结。
标签:
看了又看
猜你感兴趣

QQ:474560388
邮箱:474560388@qq.com
扫码关注
求医就诊健康网
www.hnsyyy.cn

©2025 求医就诊健康网站版权所有网站备案/许可证号:豫ICP备16018176号
声明:本站(www.hnsyyy.cn)图/文均来自于网络收集,仅供病友参考,不作为医疗诊断依据.