多种药物曾被用来刺激骨髓的造血功能，但大多无效。目前治疗再障应用最多的是以下三种药物。
一、雄激素
羟甲雄酮(oxymetholone)及氟羟甲雄酮(fluoxymetholone)常用剂量为每日100mg口服，康力龙(stanozolol)，每日6mg，分3次口服。这类药物疗效较高、可以口服和副作用稍轻。但对肝功能有损害，在治疗中经常要注意肝功能试验的结果。
雄性激素作用原理为：1、可使促红细胞生成素产生增多，促使正铁血红蛋白合成；2、直接促使干细胞从g0期进入g1期，提高祖细胞对红细胞生成素的反应，这类药物对较轻的慢性病例疗效较好，但对重型病例无效。丙酸睾丸酮，成人剂量为50-100mg肌注，每日一次。至少用药4个月，缓解病例中血红蛋白恢复较好，白细胞次之，血小板常不能接近正常。副作用有毛发增多、痤疮、女性停经、阴蒂肥大；声音低哑、乳房缩小、男性性欲亢进。臀部肌肉注射处，常发生硬块。
二、肾上腺皮质激素
少数病人治疗后贫血减轻，多数病人效果不明显。但近年有人认为肾上腺皮质激素可消除炎症和渗出，从而改善骨髓微循环，同时抑制免疫反应，有助于干细胞的生长与发育。强的松每日20-40mg，分三次口服。重型再障用甲基强的松龙(methylprednisone)成人每日1g，三日为一疗程。间隔适当时间再用第二疗程，据称此疗法有一定的疗效。
三、其他药物
左旋咪唑、硝酸士的宁、一叶秋碱、碳酸锂、氯化钴、胸腺素、莨菪类药物，心得安、铜蓝蛋白、胎肝输注、全胚注射液等尚在试用中。
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