美国avigen生物技术公司近日向媒介宣布,其正在进行的用于治疗血友病b的coagulin-b(tm)基因疗法临床试验进展良好.
同时avigen公司还宣布,其已正式向美国食品药品管理局（fda）递交了一份关于通过coagulin-b(tm)转基因载体直接将治疗基因转导入病人肝脏的"新药调查申请"（ind）.目前正在进行的coagulin-b(tm)基因疗法临床试验是直接通过肌内注射给药的.
avigen公司的ceojohn monahan博士介绍说:"试验证实,coagulin-b(tm)转基因载体在病人体内具有良好的安全性和耐受性,在小、中剂量给药的病人身上未出现任何毒副作用.并且这是第一次通过转基因治疗在人体内长时间的表达凝血因子.在参加试验的7个病人中,有6位病人体内的肌细胞持续地表达出了凝血ix因子.病人依靠输凝血因子来帮助止血的次数也明显减少.其中两位病人的病情稳定期长达一年半左右."
coagulin-b(tm)是avigen公司独有的一种转基因腺相关病毒载体（aav）,它能够将凝血因子ix转导入人体的肌细胞或者肝脏细胞,进而在人体内持续产生大量ix因子（达到正常人体ix因子含量的1％以上）,从而达到治疗的目的.
标签:
